Dit is een revolutie in de geneeskunde. Vermoedelijk kan een derde van alle DNA-fouten met deze technologie worden bewerkt.
Een groep medewerkers van Harvard University kondigde de oprichting aan een "basisbewerker" van DNA die defecte genen kan knippen en vervangen.
Dit is een verbazingwekkende ontdekking die de hele geneeskunde op zijn kop zou kunnen zetten.
Vorig jaar voerden ze experimenten uit op volwassen muizen met progeria, een zeldzame genetische ziekte die vroegtijdige veroudering veroorzaakt. Het wordt veroorzaakt door de mutatie van een enkel gen en heeft verwoestende gevolgen.
Na injecties met medicijnen herstelde 90 procent van de knaagdieren spiercellen, hun levensverwachting verdubbelde.
Hier is hoe geneticus David Liu, de leider van deze studie, alles uitlegt: DNA heeft 4 stikstofbasen van nucleotiden: adenine (A), cytosine (C), guanine (G) en thymine (T). Ze vormen specifieke paren die altijd met elkaar moeten samenvallen: A met T en G met C.
Maar vaak zijn er "spelfouten" die genetische ziekten veroorzaken. De gen-editor "gaat de cellen van het dier binnen, zoekt naar de fout (in Progeria is het een C in plaats van een T) en verandert de C terug in een T."
Liu's team ontdekte ook dat basiseditors ook werken als je "knipt" onbewerkte streng van de dubbele DNA-helix, waardoor de cel het bewerkte gedeelte kopieert naar de tweede draad.
"En dat is alles. We gaan nooit terug naar de patiënt een eenmalige behandeling die de ziekteveroorzakende mutatie permanent elimineert', zei Liu.
De technologie werd vervolgens getest op muizen met sikkelcelanemie. Dit is een vrij veel voorkomende erfelijke bloedziekte. 16 weken na de start van de experimenten was 80 procent van de dieren al gezond.
Inmiddels zijn meer dan 75 duizend van dergelijke "spellings"-fouten bekend. En over een derde daarvan kan met zo'n editor worden gecorrigeerd.
Welke ziekten kan genbewerking helpen verslaan?
Genetische modificatie kan niet alle ziekten genezen. Infecties en kankercellen zijn bijvoorbeeld twee gebieden die niet goed geschikt zijn voor het bewerken van genen, omdat je elke cel zou moeten aanraken om de ziekte te stoppen.
"Maar bij veel genetische ziekten hoeven we vaak maar 20% of 30% van het weefsel te bewerken", zegt Dr. Liu.
Wetenschappers hopen dat technologie zal helpen bij de ziekte van Alzheimer en andere vormen van dementiedie nu, met een snel vergrijzende bevolking, steeds relevanter worden.
We hebben allemaal aanleg voor bepaalde ziekten. Als zo'n editor in onze cellen wordt gelanceerd, worden slechte genen geneutraliseerd en wordt de persoon gezond.
Bijvoorbeeld, migraine vanwege de aanwezigheid van genen die eiwitten produceren die op bepaalde receptoren inwerken en leiden tot de ontwikkeling van pijn. Het bewerken van deze genen stopt de eiwitsynthese en de pijn zal verdwijnen.
Uw dokter Pavlova
Voor meer nuttige gezondheidsartikelen - abonneer op mijn Zen-kanaal
